根拠となった試験の抄録
背景：変形性関節症は慢性、進行性、退行性の疾患であり、治療の選択肢は限られている。近年、生物学的療法が変形性関節症の治療法として発展しつつある。
目的：変形性関節症患者において、同種間葉系間質細胞（MSC）が機能的パラメーターを改善し、軟骨再生を誘導する可能性があるかどうかを評価する。
研究デザイン：ランダム化比較試験（エビデンスレベル1）
方法：グレード2および3の変形性関節症患者146例を、MSC群とプラセボ群に1：1の割合でランダムに割り付けた。各群73例の患者が、骨髄由来MSC（BMMSC；2,500万個）またはプラセボの関節内注射を1回受け、その後超音波ガイド下でヒアルロン酸を20mg/2mL投与された。
主要エンドポイントはWestern Ontario and McMaster Universities Osteoarthritis Index (WOMAC)トータルスコアであった。
副次的エンドポイントは、疼痛、こわばり、身体機能のWOMACサブスコア、痛みのvisual analog scaleスコア、T2マッピングと軟骨体積を用いたMRI所見であった。
結果：全体として、BMMSC群65例、プラセボ群68例が12ヵ月の追跡を完了した。BMMSC群はプラセボ群と比較して、6ヵ月後および12ヵ月後のWOMAC総スコアで有意な改善を示した（変化率：6ヵ月時 -23.64％、95％CI -32.88 ～ -14.40、12ヵ月時：-45.60％、95％CI -55.97 ～ -35.23、P＜0.001；変化率：-44.3％）。BMMSCは、6ヵ月時と12ヵ月時に、WOMACの疼痛、こわばり、身体機能のサブスコアと視覚的アナログスケールスコアを有意に改善した（P<0.001）。T2マッピングでは、12ヵ月後の追跡調査において、BMMSC群では膝の内側大腿脛骨コンパートメントの深部軟骨の悪化はみられなかったが、プラセボ群では、軟骨の有意かつ緩やかな悪化がみられた（P<0.001）。軟骨量はBMMSC群で有意な変化はなかった。有害事象は、注射部位の腫脹と疼痛であったが、数日で改善した。
結論：この小規模ランダム化試験において、BMMSCはグレード2および3の変形性関節症の治療に安全かつ有効であることが証明された。介入はシンプルで投与が容易であり、持続的な疼痛とこわばりの緩和、身体機能の改善をもたらし、12ヵ月以上にわたって軟骨の質の悪化を予防した。
試験登録：CTRI/2018/09/015785（National Institutes of Health and Clinical Trials Registry-India）
キーワード：T2マッピング、WOMAC、間葉系間質細胞、変形性関節症
引用文献
Efficacy and Safety of Stempeucel in Osteoarthritis of the Knee: A Phase 3 Randomized, Double-Blind, Multicenter, Placebo-Controlled Study
Pawan Kumar Gupta et al. PMID: 37366164 DOI: 10.1177/03635465231180323
Am J Sports Med. 2023 Jun 27;3635465231180323. doi: 10.1177/03635465231180323. Online ahead of print.
— 読み進める pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37366164/
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