骨形成不全児に対するビスホスホネート製剤は投与経路により効果が異なりますか?経口投与 vs. 静脈内投与(ソフトエンドポイント; 小規模OpenーRCT; J Pediatr Endocrinol Metab. 2005)

A Comparison of Oral and Intravenous Bisphosphonate Therapy for Children With Osteogenesis Imperfecta

L A Dimeglio et al.

J Pediatr Endocrinol Metab. 2005 Jan;18(1):43-53. doi: 10.1515/jpem.2005.18.1.43.

PMID: 15679068

DOI: 10.1515/jpem.2005.18.1.43

背景

骨形成不全児の骨密度と骨折率はビスホスホネートの静脈内投与で改善する。経口ビスホスホネートの有効性は確立されていない。

本報告は、骨形成不全児を対象としたビスホスホネート系経口薬とビスホスホネート系経口薬の静脈内投与を比較した非盲検前向きランダム化臨床試験の解析である。

方法

骨形成不全児を骨年齢、年齢段階、骨形成不全の種類により層別化し、パミドロネート3mg/kgを4ヵ月毎に3日間にわたって静脈内投与する群と、アレンドロネート1mg/kgを1日10mg〜20mgの範囲で経口投与する群にランダムに割り付けた。

主要評価項目は骨密度の変化であった。

副次的評価項目として、骨のターンオーバー、骨折発生率、成長率のバイオマーカーの変化が含まれた。

結果

・小児10例がランダムに割り付けられた(経口投与6例、静脈内投与4例)。

・他の小児2例は慢性腹痛のために静脈内治療に割り付けられた。

・各群とも、患者3例はIII/IV型骨形成不全、患者3例はI型骨形成不全であった。

・骨密度は経口投与群と静脈内投与群の両方で等しく増加し、正常な成長に伴って予想される以上に増加した。

・すべての小児で骨のターンオーバーの生化学的マーカーが低下していた。

・線形成長は年齢を上回る緩やかな増加を示した。

・両群ともに骨折発生率の有意でない減少が認められた。

コメント

本試験は、骨形成不全児10例を対象にビスホスホネート製剤の投与経路による効果の比較を検証しました。

さて、研究結果によれば、投与経路により効果に差はありませんでした。

試験の限界としては、小規模、オープン、対象が骨形成不全児のみなどであると考えられます。

ただし、アウトカムは客観的なものばかりですので、オープン試験である点の影響はない(限りなく少ない)と考えられます。

✅まとめ✅ 骨形成不全児に対するビスホスホネート製剤は経口投与と静脈内投与で差が認められなかった

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